Parkinson và bài toán điều trị từ gốc
Parkinson là một bệnh lý thoái hóa thần kinh mãn tính, đặc trưng bởi sự suy giảm số lượng tế bào thần kinh dopaminergic - những tế bào có vai trò sản xuất dopamine, một chất dẫn truyền thần kinh thiết yếu giúp kiểm soát vận động. Khi các tế bào này chết dần, người bệnh gặp phải các triệu chứng điển hình như run tay, cứng cơ, chậm vận động và rối loạn thăng bằng. Các phương pháp điều trị hiện nay chủ yếu chỉ giúp làm giảm triệu chứng, nhưng chưa can thiệp được nguyên nhân gốc rễ là sự thiếu hụt tế bào dopamine.
Parkinson là một bệnh lý thoái hóa thần kinh mãn tính thường xuất hiện ở người cao tuổi (nguồn: internet).
Trong vài năm trở lại đây, liệu pháp cấy ghép tế bào thần kinh (được tạo ra từ tế bào gốc đa năng cảm ứng) đã thu hút sự quan tâm đặc biệt của giới khoa học. Các tế bào da trưởng thành được lập trình lại thành tế bào gốc, sau đó được hướng phát triển thành các tế bào thần kinh sản xuất dopamine và cấy ghép vào não bệnh nhân. Tuy nhiên, rào cản lớn nhất khiến liệu pháp này khó tiếp cận là hệ miễn dịch. Cơ thể thường xem các tế bào cấy ghép là “kẻ xâm nhập” và huy động phản ứng miễn dịch để đào thải chúng, buộc bệnh nhân phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch hằng ngày. Dù có hiệu quả trong việc ngăn chặn đào thải, nhưng các loại thuốc này lại làm suy yếu hệ miễn dịch toàn cơ thể, khiến bệnh nhân dễ nhiễm trùng, tăng nguy cơ ung thư và gặp nhiều tác dụng phụ nguy hiểm.
Tế bào “tàng hình” trước hệ miễn dịch
GS Clare Parish - Phó Giám đốc Viện Florey và trưởng nhóm nghiên cứu, cùng các cộng sự đã tìm ra một giải pháp táo bạo: lập trình lại các tế bào thần kinh được tạo từ tế bào gốc để chúng có thể “tàng hình” trước hệ miễn dịch mà không cần dùng thuốc. Nhóm nghiên cứu đã điều chỉnh các tế bào này để biểu hiện vượt mức tám gen điều hòa miễn dịch, cho phép tế bào điều chỉnh tín hiệu tương tác với hệ miễn dịch và không bị phát hiện là yếu tố ngoại lai. Nói cách khác, các tế bào được trang bị một “áo choàng tàng hình” sinh học.
Lớp “áo choàng tàng hình” giúp các tế bào được cấy ghép không bị đào thải bởi hệ miễn dịch (nguồn: Depositphotos).
Công nghệ này đã được kiểm chứng trong các mô hình chuột “nhân hóa” - những con chuột được chỉnh sửa gen để có hệ miễn dịch giống với con người. Kết quả cho thấy, các tế bào cấy ghép không bị tấn công, không tạo ra phản ứng phụ và vẫn giữ nguyên chức năng. Khi thử nghiệm trên chuột mắc Parkinson, nhóm nghiên cứu nhận thấy các triệu chứng vận động gần như biến mất - một minh chứng rõ ràng cho hiệu quả của tế bào “tàng hình” này.
Bên cạnh khả năng miễn nhiễm trước hệ miễn dịch, nhóm nghiên cứu còn tích hợp một cơ chế an toàn quan trọng: một “công tắc tắt” sinh học cho phép vô hiệu hóa tế bào nếu phát hiện có sự tăng sinh bất thường hoặc nguy cơ hình thành khối u. Đây là tính năng quan trọng đảm bảo an toàn sinh học, đặc biệt cần thiết khi hướng đến việc thương mại hóa sản phẩm.
Ứng dụng vượt ra ngoài bệnh Parkinson
Theo GS Clare Parish, đột phá này không chỉ dành riêng cho việc điều trị bệnh Parkinson. Bằng cách khiến tế bào gốc trở nên “vô hình” trước hệ miễn dịch, công nghệ này có thể được áp dụng như một liệu pháp tế bào phổ quát, có thể lưu trữ sẵn và sẵn sàng sử dụng cho nhiều bệnh lý khác nhau mà không cần cá thể hóa cho từng người bệnh như trước. Các tế bào này có thể được sử dụng trong điều trị đột quỵ để thay thế tế bào não bị tổn thương, trong bệnh Huntington để phục hồi tế bào thần kinh bị thoái hóa, trong bệnh tim để tái tạo cơ tim và trong bệnh tiểu đường để phục hồi tế bào beta sản xuất insulin.
Việc kết hợp giữa công nghệ tế bào gốc, kỹ thuật chỉnh sửa gen và nghiên cứu miễn dịch học đã đưa y học tái tạo bước sang một trang mới. Thay vì đối đầu với hệ miễn dịch, các nhà khoa học đang học cách “thuyết phục” nó chấp nhận tế bào cấy ghép - một cách tiếp cận thông minh, an toàn và mang tính đột phá. GS Clare Parish tin tưởng, tương lai của điều trị bệnh Parkinson và nhiều bệnh khác sẽ không còn gắn liền với các loại thuốc ức chế miễn dịch độc hại nữa. Thay vào đó, các bác sỹ có thể sử dụng tế bào “tàng hình”, cấy trực tiếp vào cơ thể bệnh nhân mà không cần lo ngại phản ứng đào thải. Điều này không chỉ giúp nâng cao hiệu quả điều trị mà còn cải thiện chất lượng sống và giảm chi phí chăm sóc y tế dài hạn.
Xuân Bình (theo The Florey)